والهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي “Casgevy”، الذي يعد أول علاج يعمل باستخدام تقنية التحرير بالتالي “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 12 سنة فأكثر.
تمكنت الهيئة، يوم الاثنين، من تقييم فعالية العلاج وسلامته بوجوده، بعد استيفاء ما يلزم، حيث يعمل العلاج بطريقة التحرير والتمكن من الطفرة والجين المتأثر.
حيث يمكن إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال شراء خلايا نخاع العظم للمريض وتحريرها جينيًا في المختبر.
ومن ثم إعادة زراعةتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى، حتى فقر الدم المنجلي من أمراض الدم المتقدمة والتي تتحدث.